Tehnologija Crispr za boj proti boleznim sodobnega časa
Povišan holesterol je eden najpogostejših dejavnikov tveganja za srčno-žilne bolezni in nastopi tiho, brez simptomov. Milijoni ljudi vsak dan jemljejo zdravila za zniževanje holesterola, spreminjajo prehrano in življenjski slog, številnim kljub zdravljenju ne uspe doseči ciljnih ravni holesterola LDL. Prav zato je pomembna ugotovitev manjše klinične raziskave, ki je pokazala, da bi lahko tehnologija Crispr (orodje za natančno urejanje DNK) ponudila povsem nov pristop k zdravljenju.
V poskusni terapiji, ki jo je razvilo švicarsko podjetje Crispr Therapeutics, so raziskovalci preizkusili enkratno infuzijo, zasnovano tako, da onemogoči delovanje gena ANGPTL3 v jetrnih celicah. Nekateri ljudje se namreč rodijo z redko mutacijo tega gena, ki jih na naraven način varuje pred srčno-žilnimi boleznimi, ne da bi imela ta sprememba očitne negativne posledice. Zamisel znanstvenikov je bila preprosta: če bi ta zaščitni učinek lahko varno »posnemali« z genskim urejanjem, bi to lahko pomenilo trajno znižanje ravni holesterola.
Enkratna terapija s triletnimi učinki
Rezultati prvega preizkusa so bili presenetljivo spodbudni. Pri največjem odmerku so se ravni »slabega« holesterola LDL in trigliceridov v povprečju znižale za približno polovico, in to že v dveh tednih po zdravljenju. Učinek se je ohranil vsaj 60 dni, kolikor je trajalo spremljanje v tem začetnem preskušanju. Za primerjavo: običajna zdravila zahtevajo dosledno vsakodnevno jemanje, injekcijske terapije pa redne obiske ambulante. Tukaj govorimo o enkratnem zdravljenju, katerega učinki bi lahko trajali leta.
PREBERITE ŠE -> Holesterol je v človeškem telesu nepogrešljiv
V raziskavo je bilo vključenih 15 ljudi, starih med 31 in 68 let, ki so imeli visoke ravni holesterola LDL in trigliceridov in jih z obstoječimi načini zdravljenja niso mogli nadzorovati. Preizkušanje je lani in letos potekalo v Veliki Britaniji, Avstraliji in na Novi Zelandiji, udeleženci pa so prejeli pet različnih odmerkov. Zdravljenje so večinoma dobro prenašali. Nekateri so imeli blage stranske učinke, kot sta slabost ali bolečina v križu, ki so hitro izzveneli, pri enem pa so se začasno zvišali jetrni encimi, vendar so se vrednosti spontano normalizirale. Raziskovalna ekipa jih bo spremljala še leto dni in nato dodatnih 15 let, kot zahteva ameriška uprava za hrano in zdravila za vse terapije genskega urejanja. Ker številne terapije Crispr ciljajo jetrne celice, je morebitna poškodba jeter znano tveganje.
V Sloveniji ima več kot 60 odstotkov odraslih povišane ravni holesterola v krvi, kar pomembno povečuje tveganje za srčno-žilne zaplete. Holesterol LDL se nalaga v žilnih stenah, pospešuje aterosklerozo in vodi do zoženja žil. Srčno-žilne bolezni so že vrsto let vodilni vzrok smrti v Sloveniji ter povzročijo približno 40 odstotkov vseh smrti. Ateroskleroza poteka tiho, brez simptomov, dokler ne privede do srčnega infarkta, možganske kapi ali drugih akutnih zapletov. Obvladovanje LDL je zato osrednji del preventive: redno preverjanje holesterola, prehrana z manj nasičenimi maščobami, dovolj telesne dejavnosti, opustitev kajenja, nadzor telesne teže in predpisana zdravila, ko je tveganje veliko. Zniževanje LDL dokazano zmanjša verjetnost srčno-žilnih dogodkov, zato velja za enega ključnih dejavnikov varovanja zdravja v Sloveniji.
Tehnologija za boj proti boleznim sodobnega časa
V podjetju že prihodnje leto načrtujejo obsežnejša preizkušanja, ki bodo zajela širši krog bolnikov in daljše obdobje opazovanja. Če se bo potrdilo, da je terapija varna in učinkovita, raziskovalci menijo, da bi jo v prihodnosti lahko ponudili ljudem že v zgodnejših fazah, še preden se razvije srčna bolezen, ki je pogosto nepopravljiva.
PREBERITE ŠE -> Katera živila jeste z mislijo, da so zdrava, a to niso
To ni prvo klinično preizkušanje genskega urejanja pri srčno-žilnih boleznih. Tudi podjetje Verve Therapeutics razvija lastno terapijo z uporabo tehnologije Crispr, pri čemer gre za novejšo različico, imenovano bazno urejanje. Ta terapija cilja drug gen, PCSK9, pri ljudeh z dedno obliko izrazito visokega holesterola in prezgodnje srčno-žilne bolezni.
Crispr se je doslej v medicini uveljavil predvsem kot tehnologija za zdravljenje redkih, hudih genetskih bolezni. Zdaj se prvič odpira možnost, da bi ga uporabili pri zelo pogostem stanju, ki prizadene velik delež prebivalstva. Če bo prihodnje raziskovanje potrdilo obetavne začetne rezultate, bi lahko to pomenilo pomemben premik od vsakodnevnih tablet k enkratnim, dolgoročnim terapijam, ki bi znatno zmanjšale tveganje za srčne bolezni. Za zdaj gre še za zgodnjo fazo raziskav, a znanstvena skupnost, ki je desetletje spremljala razvoj tehnologije Crispr, je dolgo čakala na trenutek, ko jo bo mogoče uporabiti pri najpogostejših boleznih sodobnega časa.
(Povzeto po članku v reviji Wired, A Gene-Editing Therapy Cut Cholesterol Levels by Half, avtorice Emily Mullin, november 2025)
Preberite še:
Onaplus
Vam je bil članek všeč? Podprite nas z naročnino in pridobite dostop do ekskluzivnih vsebin – že od 7,99 € na mesec.
